干细胞研究以及干细胞再生治疗的研究为当前医疗技术无法治愈的疾病带来新的希望，例如造血干细胞移植治疗白血病、利用骨髓间充质干细胞进行骨修复等。然而，不可否认，资本市场上存在盲目的干细胞应用，如移植胚胎干细胞抗衰老，移植间充质干细胞治疗各类肿瘤疾病，这些盲目的应用并没有严谨的科学研究数据来支持。


日前，美国FDA审查了美国R3干细胞公司的网站公布的干细胞治疗相关的公告，R3公司利用干细胞治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）、糖尿病、肾衰竭、莱姆病、帕金森病和中风，FDA对该公司声明的治疗项目做出了警示问题和建议。


首先，R3公司提供用于治疗相关疾病的细胞不符合美国FDA生产许可证相关的要求，美国FDA认为R3公司提供的细胞为药物，需要满足美国FDA药品生产的要求，必须保证移植细胞的生产的安全有效。而此类许可证在美国管制十分严格。针对当前国内的干细胞治疗，多数干细胞治疗产品未获得药品的生产许可证，同时也要求相关部门尽快出台干细胞治疗产品的管理制度。


第二，美国FDA认为，R3公司利用干细胞治疗危及患者生命的疾病，该治疗的有效性并没有得到研究证实。根据美国FDA相关法例的要求，用于治疗的药品必须在治疗前证明其安全并能够达到预期的治疗效果。即这些应用都是未经批准的新用途，而且没有得到证实其有效，一旦用于患者的治疗，多数通过静脉注射的给药方式，出现安全问题后果无法估量。我们是否也应该出台相关法规，要求用于临床治疗的干细胞必须要有严格的研究数据证明其预期效果的有效性，以此杜绝盲目的干细胞移植治疗带来的风险。


2017年美国FDA发布全面再生医学政策框架，FDA正在采用基于风险的监管方法来监督再生医学产品，同时考虑产品的管理方式以及疾病和病情，当产品的使用不会引起报告的安全问题或潜在的重大安全问题时，它打算对2020年11月之前的某些产品行使酌情决定权，以适用于FDA的研究性新药申请和上市前批准要求。


【本文转自干细胞信息平台】